利用基因治療失明，獲得成功良好推動基因療法

美國研究人員表示，1年前，3名20歲左右的失明志願者接受了基因療法，現在，這些志願者的視力都得到了一定程度的改善，有一名志願者甚至能夠讀出汽車儀錶盤上的數字，相關研究發表在12日出版的《新英格蘭醫學雜誌》上。

這3名志願者都患有利伯氏先天性黑內障——一種遺傳性視網膜眼疾，由於一種名叫RPE65（RPE65基因為視網膜細胞產生一種特殊的維生素A）的基因出現變異而導致病人的視力隨著年齡的增長而衰退，一些人成年後會因此失明，針對這種疾病目前尚無有效療法。

賓夕法尼亞大學的阿圖。斯德斯彥團隊將功能正常的DNA注入病毒，再將病毒注入病人的眼部細胞。 3個月後，3名接受治療的病人的視力都有所改善，能夠用肉眼捕捉到光線，而此前他們根本無法做到。而且，治療1年後，病人的眼部和體內沒有出現任何免疫反應。

其中一名女患者在治療過程中產生了“第二視力”，她的大腦已經學會從接受基因療法後重新恢復活力的視網膜的某個區域探取信息，使她能夠閱讀儀錶盤上的數字。

1999年，一位患有肝病的18歲少年在施行基因療法4天后死去，致使基因療法遭受重創，人們對基因療法實驗更是裹足不前。

斯德斯彥稱，RPE65基因療法“很安全，而且，病人的視力也有明顯穩定的改善，希望能夠繼續進行試驗以解決安全性和有效性等關鍵問題”。

在接下來的幾年內，研究人員將持續觀察病人的狀況，也會在其他病人身上做試驗，以觀測是否注射不同數量的DNA會更加有效。

利伯氏先天性黑內障是視網膜色素變性的一種，在美國，約2000人患有利伯氏先天性黑內障；約20萬人患視網膜色素變性。

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